شعارسال: با توجه به نیاز و شرایط بیماران‌ ای بی (پروانه‌ای)، طبق نظر کمیته تخصصی و با مجوز اداره کل تجهیزات پزشکی سازمان غذا و دارو این پانسمان‌ها از سال ۹۵ تهیه و تاکنون با سهمیه ماهیانه و فصلی با تأمین اعتبار از طرف سازمان غذا و دارو به صورت رایگان در اختیار خانه‌ای بی قرار می‌گیرد.

در این راستا با توجه به توزیع این پانسمان‌ها به صورت سه ماهه، سهمیه ماه‌های مهر، آبان و آذر سال جاری به میزان تعیین شده از سوی معاونت درمان وزارت بهداشت برای ۸۰۰ بیمار در تاریخ ۹ آبان از معاونت غذا و داروی دانشگاه علوم پزشکی ایران تحویل خانه‌ای بی شد.

بر اساس این گزارش، این روال به صورت پیوسته از سال ۹۵ درحال اجراست و تا زمان اعلام معاونت درمان وزارت بهداشت، به این شکل ادامه خواهد یافت.

بیماری «ای بی» یا «اپیدرمولایزیس بولوزا» یک اختلال ژنتیکی پوست است. در افراد سالم، لایه خارجی پوست توسط قلاب‌های پروتئینی از جنس کراتین یا کلاژن به هم متصل شده اند و این قلاب‌ها مانع حرکت جداگانه‌ی این دو لایه می‌شوند. اما در افراد مبتلا به بیماری «ای بی» به دلیل نقص در تولید پروتئین، این قلاب‌ها به درستی ساخته نمی‌شوند. به همین دلیل کوچکترین عملی که باعث اصطکاک بین دو لایه پوست شود، مانند مالیدن یا فشار موجب تاول و حتی زخم‌های خطرناک می‌شود.

بر اساس گزارش، مدیر خانه «ای بی» (بیماران پروانه‌ای)، تاکنون هزار و ۱۴۸ بیمار پروانه‌ای در ایران شناسایی و برایشان پرونده تشکیل شده است که از این تعداد ۴۰۰ نفر دچار زخم شدید هستند.

بیماری SMA یک نوع بیماری از نوع اختلالات ژنتیکی بوده و در آن فرد به دلیل از بین رفتن سلول‌های عصبی در نخاع و ساقه مغز نمی‌تواند حرکت عضلات خود را کنترل کند. این یک بیماری عصبی و نوعی بیماری نورون حرکتی است و تقریبا تاکنون هیچ درمان قطعی برای آن وجود ندارد.

انواع بیماری به چهار تیپ با علائم خفیف تا شدید تقسیم می‌شود که تیپ یک در زمان تولد یا در شش ماه اول مشاهده می‌شود، نوزاد ضعف ماهیچه‌ای شدید دارد که می‌تواند منجر به اختلال در تنفس و عمل بلع بیمار شود.

در بیماران تیپ دو سن شروع بیماری بین شش تا ۱۸ ماهگی بوده و نسبت به نوع یک خفیف‌تر است؛ سرعت پیشرفت بیماری آهسته بوده و اکثر کودکان مبتلا فقط تا اوایل بلوغ زنده می‌مانند.

تیپ سه این نوع بیماری خفیف‌تر و بعد از ۱۸ ماهگی بروز می‌کند. تعدادی از افراد مبتلا در اوایل بلوغ از ویلچر استفاده می‌کنند. افراد مبتلا با افزایش سن، در نتیجه ضعف عضلات نخاعی در معرض ابتلا به عفونت‌های تنفسی قرار می‌گیرند. شروع بیماری در بیماران تیپ چهار در سنین بزرگسالی است و ویژگی‌هایی مشابه تیپ سه دارد.

داروی تزریقی اسپینرازا داروی تقریبا جدید بیماران مبتلا به این بیماری بوده که در سال ۲۰۱۶ مجوز FDA آمریکا را دریافت کرده است، اسپینرازا در واقع یک درمان حمایتی (و نه درمان قطعی) است که باعث افزایش تولید پروتئین سالم شده و البته تا زمانی که مصرف دارد اثر داشته و پس از قطع دارو علائم بیمار بازمی‌گردد. با توجه به گران‌قیمت بودن دارو، درباره هزینه اثربخشی این دارو نیز در تمام کشور‌های دنیا اختلاف نظر‌های زیادی وجود دارد. اسپینرازا تنها داروی تأییدشده برای بیماران مبتلا به SMA در بسیاری از کشور‌های دنیاست و قیمت آن در کارخانه به ازای هر دوز ۷۵ هزار دلار (حدود سه میلیارد و ۷۵۰ میلیون تومان) است و هر بیمار نیازمند تزریق هر چهار ماه یک بار (سالانه ۱۱ میلیارد و ۲۵۰ میلیارد تومان) این دارو است.

پس از کشمکش‌های فراوان و چندین تجمع توسط خانواده این بیماران در نقاط مختلف از جمله وزارت بهداشت، سازمان غذا و دارو، مجلس و... با حضور ابراهیم رئیسی در جمع این بیماران، قول‌های مساعدی درخصوص واردات دارو داده شده و اولین محموله از این دارو در مرداد ۱۴۰۱ وارد کشور شد. با توجه به اینکه تعداد دارو‌های وارد‌شده به اندازه بیماران اعلامی بوده و پس از آن تعداد بیشتری بیمار شناسایی شد، توزیع دارو به دلیل عدم همخوانی میزان تقاضا و داروی تأمین‌شده و همچنین عدم وجود پروتکل درمانی مشخص با حواشی فراوانی همراه بود و در نهایت پس از چهار ماه تأخیر به بیماران زیر ۱۰ سال تعلق گرفت.

در برخی از کشور‌های اروپایی گایدلاین مشخصی برای عرضه دارو به این بیماران و حتی پوشش بیمه‌ای آن وجود دارد و در بسیاری از کشور‌ها نیز با توجه به عدم هزینه اثربخشی این دارو‌ها یا بازپرداخت دولتی نشده یا حمایت‌ها از مسیر خیرین صورت می‌گیرد.

با وجود تحریم تبادلات مستقیم با ایران، محموله دوم داروی بیماران SMA شامل ۴۰۰ ویال داروی تزریقی توسط شرکت سها کیش و از مسیر‌های غیرانتفاعی وارد کشور شد و درحالی‌که آخر مرداد دارو آماده توزیع شده بود، اما پس از دو ماه به دست بیماران نرسید و به تجمع آنان مقابل وزارت بهداشت انجامید. معاونت درمان وزارت بهداشت، علت را عدم ارائه نتایج مطالعه از سوی معاونت تحقیقات عنوان و همچنین اشاره کرد که ۴۲۵ بیماری نادر دیگر در کشور بدون حمایت‌های لازم مانده‌اند، درحالی‌که به منظور جلوگیری از حواشی گذشته، هدررفت منابع و توزیع عادلانه و علمی دارو تکلیف شده بود طبق سند بیماری‌های نادر نگاه یکپارچه‌ای به این حوزه شود.

به همین دلیل مقرر شد معاونت تحقیقات و فناوری، سازمان غذا و دارو و معاونت درمان وزارت بهداشت گایدلاین دقیقی برای توزیع دارو به گروه هدف تدوین و ابلاغ کنند و اسامی بیماران در صف تزریق مشخص شود که این موضوع محقق نشد. طبق اظهارات شرکت واردکننده، در اواسط شهریور راهنمای پیشنهادی تیم علمی یک شرکت تولیدکننده دارو‌های های‌تک، به وزارت بهداشت ارسال شد، اما تعلل معاونت تحقیقات ادامه یافت و این معاونت بدون اعلام اسامی، خواستار عملکرد براساس پروتکل‌های مبهم گذشته شد.

اما در اواخر مهرماه معاونت تحقیقات وزارت بهداشت مجددا اعلام می‌کند که طبق پروپوزال، دارو به بیماران اولویت ۲ تعلق گیرد در حالی که هنوز هیچ پروتکل مشخصی مبنی بر مستندات علمی و نام بیماران ارائه نشده و درصورت اجرای چنین روندی تکرار حواشی سال گذشته و اعتراض بیماران دور از ذهن نبود.

به‌دنبال تأخیر ایجادشده بیماران طی دو هفته گذشته به نشانه اعتراض در محل وزارت بهداشت تجمع کرده و خواستار ایجاد رویه مشخص و توزیع هرچه سریع‌تر دارو شدند که به دنبال پیگیری خبرنگار رسانه، روابط عمومی سازمان غذا و دارو اعلام کرد که اسامی بیماران مشمول دریافت دارو (پس از تجمع بیماران) به این سازمان ارسال شده است و ۱۶۲ بیمار برای دریافت دارو معرفی شده‌اند که البته نوع داروی تزریقی و خوراکی نیز طی هفته جاری و از طریق ارجاع بیمار به پزشک باید مشخص شود.

این درحالی است که یک منبع آگاه در معاونت تحقیقات وزارت بهداشت به خبرنگار گفت براساس بررسی‌های صورت‌گرفته، دارو صرفا پنج درصد با لحاظ توان‌بخشی اثر دارد، اما هزینه اثربخشی آن رد شده است، دارویی که هر ویال آن هفت هزار یورو برای نظام سلامت هزینه داشته و اثربخشی آن حداکثر هفت درصد است؟!

از طرفی به گفته رئیس انجمن بیماران SMA وزارت بهداشت عنوان کرده است که طبق مصوبه ستاد تدابیر مقرر شده دارو به بیماران بالای ۱۱ سال تعلق گیرد! 

سید حیدر محمدی، رئیس سازمان غذا و دارو نیز پیش از این در گام اول درمان، گفته بود «گروهی از همکاران معاونت تحقیقات و فوق تخصصان اعصاب اطفال و غدد میزان اثربخشی داروی اس‌ام‌ای را روی اطفال بررسی می‌کنند و با توجه به اینکه بیشتر بیماران اس‌ام‌ای کودکانی هستند که از بدو تولد با این مشکل مواجه‌اند اولویت اول سازمان غذا و دارو کودکان زیر ۱۰ سال شناسایی‌شده هستند. هزینه‌های درمانی این بیماران که به طور میانگین سالانه برای هر نفر ۱.۵میلیارد تومان با ارز ترجیحی است، توسط بیمه سلامت با پوشش کامل به شکل کاملا رایگان در اختیار بیماران قرار خواهد گرفت».

بنا بر اعلام انجمن SMA، محموله بعدی اسپینرازا شامل هزارو ۲۰۰ ویال نزدیک به یک ماه است که در عمان تخلیه شده و آماده ورود به کشور و بلاتکلیف است!

با تمام آنچه درمورد داروی گران‌قیمت بیماران مبتلا به SMA گفته شد، باید توجه کرد که نظام سلامت نمی‌تواند نسبت به تأمین داروی بیماران بی‌تفاوت بوده و سازکاری برای دسترسی بیماران به داروی باکیفیت و حداقل پرداختی از جیب فراهم کند، اگرچه موضوع درمورد داروی جدید اسپینرازا پیچیدگی‌های خاصی دارد، اما کشور‌های دیگر با تهیه گایدلاین‌های متناسب به تناسب بودجه‌های در دسترس، پوشش بیمه‌ای، استفاده از ظرفیت خیریه‌ها و... راه‌حل‌هایی برای آن تدوین کرده‌اند؛ به عنوان مثال کشور ترکیه با شرایطی مشابه ایران و منابع مالی محدود حوزه سلامت اقدام به استفاده از ظرفیت خیریه‌ها کرده و به تازگی نیز با همین اقدام درصدد احداث بیمارستان اختصاصی برای این بیماری نادر کرده است تا بیماران را به صورت متمرکز تحت پوشش خدمات درمانی با منابع مالی خیریه‌ها قرار دهد، بنابراین اگرچه محدودیت‌های مالی نظام سلامت تا حدودی قابل درک است، اما انتظار می‌رود که راهکار‌های مناسب از نظر مدیریت منابع زمینه دسترسی به دارو و درمان را در زمان کوتاه‌تری در اختیار این بیماران قرار دهد.

شعارسال با اندکی اضافات و تلخیص برگرفته از سایت فانا، تاریخ انتشار: 18آبان1402، کدخبر: 51465، www.daroovasalamat.ir